REKLAMA

Terapie genowe cudami medycyny?

OFF Czarek
Data emisji:
2022-08-31 11:00
Audycja:
Prowadzący:
Czas trwania:
24:19 min.
Udostępnij:

AUTOMATYCZNA TRANSKRYPCJA PODCASTU

Transkrypcja podcastu
w Trade tak państwa i moim gościem jest pan prof. Józef Dulak kierownik zakładu biotechnologii medycznej wydziału Biochemii Biofizyki biotechnologii Uniwersytetu Jagiellońskiego dzień dobry panie profesorze dzień dobry panie redaktorze dzień dobry państwo w tygodniku The Economist w najnowszym ukazał się bardzo interesujący artykuł zatytułowany trwają od dziedzin terapii to jest artykuł dotyczący terapii genowej można powiedzieć wiele doskonałych informacji, ale też wiele Rozwiń » informacji nie aż tak doskonały szczególnie tych dotyczących ceny terapii genowych porozmawiajmy panie profesorze terapiach genowych czym dzisiaj są i nic, gdyby coś co udało się osiągnąć co jest w zasięgu co jest pieśnią przyszłości, jakie największe wyzwania stoją przed terapią czy terapiami genowych mi takt terapie Genowe to oczywiście można powiedzieć, że to jedno z najbardziej zaawansowanych albo być może najbardziej zaawansowany sposób leczenia osób leczenia, który uderza w samo podłoże choroby ale, ponieważ jak wiemy wiele chorób wywołanych bezpośrednio mutacjami określony gazowa inne choroby praktycznie wszystkie pozostałe choroby, na które chorujemy to ich przebieg jest uzależniony od tego jak funkcjonują nasze organy i czy upadku tych takich najcięższych chorób, o których wiemy, że powodowane są dotacjami w określonych genach nie chorzy osoby dotknięte tymi chorobami nie mają prawidłowych postaci genów możliwe jest wprowadzanie prawidłowych genu ich prawidłowego genu brakującego udanego udanego pacjenta to jest właśnie terapia genowa, aczkolwiek obecnie ten termin ma trochę szersze znaczenie, ponieważ różnego rodzaju zabiegi różnego rodzaju terapie, które wpływają bezpośrednio na funkcjonowanie kwasów nukleinowych niekoniecznie polegająca na wprowadzaniu tych brakujących genów, ale np. korygująca pracę źle funkcjonujących genów określane są obecnie mianem terapii rap genetycznych oczywiście rozmawialiśmy parę miesięcy temu o tym tych tych zagadnieniach natomiast artykuł, w którym o, których pan redaktor wspomniał jest bardziej optymistyczny czy może bardzo pełniejszy niż niższy niż ten rok, w którym rozmawialiśmy kilka miesięcy temu, ponieważ okazuje się, że obecnie nawet w ostatnim w ubiegłym tygodniu europejska agencja leków zarejestrowała kolejne terapie Genowe do dopuściła do stosowania terapii u osób z ciężkimi chorobami m.in. z lasem oczy czy czy hemofilia i oczywiście terapie Genowe budzą duże nadzieje mamy nadzieję, że będą będą rozwijane na świecie prowadzonych jest około 2000 obecnie różnych badań klinicznych oczywiście ile z nich przyniesie efekty ile z nich zakończy się ostatecznie sukcesem potwierdzi skuteczność badania kliniczne i ostatecznie będzie zakończony rejestracji danego leku na test oczywiście inna sprawa wiemy, że ten współczynnik sukcesu nie jest nie jest nowość, ale niewątpliwie jest jesteśmy na tym etapie, gdzie terapie Genowe zaczynają potwierdzać swoją skuteczność zyskiwać na znaczeń to właśnie to, bo na końcu oczekujemy, że terapia czy lex trafia trafi na rynek tygodnik The Economist podaje takie przypadki w, kiedy terapia trafiła na rynek i to w poziomy cen są przerażające z staram się, czego to to wynika, ale to są terapie, które kosztują 1 000 000USD 2 000 000USD, a potem są np. wycofywane z rynku tak to jest oczywiście problemy rzecz nadto sprawa, którą ja sądzę powinna się coraz głębiej coraz więcej dyskutować oczywiście wprowadzenie każdego leku rzetelne przez psie badanie każdego leku wykonanie odpowiednich prób klinicznych wymaga czasu i wymaga pieniędzy terapie Genowe to są bardzo wyrafinowane sposoby sposoby leczenia konstrukcja odpowiednich nośników jak my nazywamy wektorów, które wprowadzają ten prawidłowy gen zajmuje czas wymaga odpowiednich nakładów nakładów finansowych oczywiście trudno się spodziewać, że takie terapie będą będą w stanie im jednak oczywiście na cenę tych terapii składa się wiele czynników pan wspomniał o tej terapii, która władzę jako zarejestrowana jako pierwsza w Unii Europejskiej o tak lekka graj bera stosowany wleczeniu tak jak innego rodzaju zapaleń trzustki ten w roku 2012 był wyceniony na 1 000 000USD, ale nie było zainteresowania zresztą skuteczność tego leku nie była taka jak jak jak oczekiwano i w związku z tym, ale został produkcja leku została wycofana przez producenta natomiast inne terapie Genowe, które były później zarejestrowane czy też terapie genetyczne badania troszkę szersze ten termin na okazują się skuteczna w Polsce np. w tej chwili stosowane są 2 terapie genetyczne w tym 1 terapia genowa fair w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni ta najbardziej znana pary do, która Dec od ubiegłego tygodnia decyzją Ministerstwa Zdrowia będzie refundowana w Polsce, czyli ten legł zoologa ma no to był przez kilka ostatnich lat jednym z najdroższy był najdroższym lekiem na świecie był jest wyceniany na 2 100 000USD te nowsze terapie Genowe na inne choroby zarejestrowano w ubiegłym tygodniu cie minionych miesiącach Europie czy w stanach Zjednoczonych są nawet jeszcze droższe, bo niektóre kosztują ponad 3 000 000 ponad 3 000 000USD pytanie czy rzeczywiście te ceny powinny być takie takie wysokie musimy pamiętać, że NATO na ostateczny sukces terapii genowej składają się nie tylko badania, które inwestują koszty, które ponosi firma inwestująca w określone badania i przeprowadzenie tych prób klinicznych nad określonym lekiem, ale na sukces konkretnego tej konkretnej terapii składają się badania podstawowe na wcześniejsze badania podstawowe, która w większości finansowane są z funduszy publicznych czy tak jak np. w przypadku tych bardzo rzadkich rzadkich chorób rzadkich chorób, do których na kanale rdzeniowy zanik mięśni bardzo dużą rolę odgrywają organizacje pacjentów, które organizm organizują różnego rodzaju zbiórki finansują badania naukowe nad opracowaniem nowych nowych metod leczenia ten ostateczny komercyjny sukces terapii genowej jakiejkolwiek terapii wprowadzenie jakiegokolwiek leku to jest trzeba pamiętać o tym efekt kilkunastu czasem nawet kilkudziesięciu lat wcześniejszych badań, na które składało się całe społeczeństwo w związku z tym myślę, że warto się na przyszłość nas zastanowić no czy w przypadku tych takich bardzo wyrafinowanych i kosztownych siłą rzeczy leków jednak ten system finansowania system Fund do refundowania takich takich terapii i pokrywania kosztów dla firm, która siłą rzeczy chcą chcą zarobić nie powinien być jednak jakoś lepiej przemyślany by społeczeństwo by służba zdrowia czy ubezpieczenia no nie ponosiły tak dużych kosztów refundacji leków jak obecnie to się dzieje czy w niektórych przypadkach wręcz niemożliwa refundacja albo zajmuje taki proces refundacji zajmuje bardzo dużo czas to się po informacjach mam nadzieję porozmawiamy o wyzwaniach to niektóre z nich już państwo państwo znane, bo wysoki mówiąc wysoki no 1 000 000USD 2 000 000USD koszt terapii no to oczywiście są sumy, na które czy koszty, na które nie stać w większości pacjentów taką tezę bym zaryzykował, ale są też oczywiście inne wyzwania pan profesor wspomniał o tym, że to są nowe terapie no i teraz, ponieważ są nowe terapie to nie wiemy w jaki sposób długofalową długofalowo będą oddziaływały na nasz organizm czy dotrze do tego potrzeba czasu tak, a tego czasu nie mamy to znaczy z 1 strony jest potrzeba, aby te terapie by były dostępne, a z drugiej strony potrzeba jest, żeby minął czas 501520 lat, żeby zobaczyć tak co właściwie się dzieje, ale proponuję byśmy o tym też porozmawiali o wyzwaniach rozmawiali po informacjach Radia TOK FM państwa, którzy są zainteresowani tym artykułem państwa do tygodnika The Economist do tekstu zatytułowanego de trwają, a dżin terapii państwa moim gościem jest pan prof. Józef Dulak kierownik zakładu biotechnologii medycznej wydziału Biochemii Biofizyki biotechnologii Uniwersytetu Jagiellońskiego informacji już za kilka minut po informacjach wracamy do programu off czarek ten pan prof. Józef Dulak kierownik zakładu biotechnologii medycznej wydziału Biochemii fizyki biotechnologii Uniwersytetu Jagiellońskiego jest państwa moim gościem rozmawiamy, a o terapiach genowych niektórzy uważają, że to sąd po prostu cudowne terapie, ale tygodnik The Economist trochę też studzi zapał faktycznie niektóre terapie Genowe, ale działają działają świetnie działają w przeciwieństwie do tego, że wcześniej nie było żadnych leków na niektóre schorzenia inne, ale w tym artykule zatytułowanym dotrwają rodzin w terapii pojawiają się także wyzwania barierę no jedno i trochę mówiliśmy, czyli bardzo bardzo wysoka cena mówimy o cenach na poziomie 1 000 0002 000 000USD, ale też panie profesorze o tym czemu przed informacjami nie mamy czasu znaczy oczywiście przy te wszystkie testy, które są wymagane prawem te wszystkie najpierw zwierzętach potem na ludziach wyniki to wszystko się dzieje, ale nie wiemy co się będzie działo z organizmem, jaka będzie reakcja organizmu osoby, które się takiej terapii poddaje po 51015 latach bagno stosował pan Nowak powiedział jest prawdą natomiast być, bo może może od dróg porządkuje niewątpliwie rangę na brak tutaj mówimy o szacunkach rafie, które są bardzo mają po pierwsze, głębokie uzasadnienie one uderzają no podstawę czynne w przyczynach skoro są terapie bardzo precyzyjne i ta terapia, zanim zostaną dopuszczone do leczenia dlań panu zarejestrowane wcześniej, zanim zostaną przeprowadzone odpowiednie próby kliniczne jeszcze w statku są bardzo dobrze bardzo dokładnie badane na różnego rodzaju modela Adama Ella in vitro następnie modela modelach zwykle IT badania trwają kilkanaście lat aż nawet kilkadziesiąt, a sędzia, który używany w tej chwili trafia Genowe zaczęły być konstruowane kilkadziesiąt 5040 lat temu są teraz bardziej udoskonala, więc nie są terapie, które są wdrażane oferowane pacjentom bez przeprowadzenia odpowiednich badań tutaj Estate teraz wykorzystują zresztą też takie połączenie terapii genowych IT komórkowych np. wprawia się geny w komórkach macierzystych pacjenta np. u pacjentów chorujących na ciężki złożony niedobory odporności wprowadza się do ich własnych odtwórcze komórek macierzystych wprowadzać ciału de gen, bo brakuje im rację i to są teraz bardzo dobrze przebadane w odróżnieniu od tego o czym rozmawialiśmy kara wylana z dnia Radia oferowanych niestety również w Polsce tzw. terapii komórkami macierzystymi które, które nie mają za niektóre są typowane przez instytucję, regulując agent jej macie przez Towarzystwa to ważne, a nauką, ale oczywiście o tym przypadku terapii genowych ta ten sposób leczenia za podstawę oraz uderza w materiał genetyczny wykorzystuje materia genetycznych i tutaj za pomocą tych skomplikowanych zabiegu kupujemy naprawić to co jakiś powodów określonego pacjenta Ano nie funkcjonuje dobrze i próbujemy w ciągu kilku mówiąc my mówi badacza myśli ja się tymi badaniami podstawowymi, ale pan, ocierając się badaniami podstawowymi naukowcy pracujący współpracujących w klinice sami lekarze dziękujemy naprawić co akcja ewolucji jest wynikiem dla procesu przebiegających setki tysięcy miliony i miliony lat co najczęściej funkcjonuje bardzo dobrze, a pewnych osób niestety jak funkcjonuje najlepiej z tego powodu nie wiemy też, jakie będą długotrwałe konsekwencje stosowania pewnych Terra no właśnie i pewnie można trochę panie profesorze powiedzieć, że oprócz tych leków, które są z nami od kilkudziesięciu lat to właśnie to jest też w prawda dotycząca wielu rzeczy przypomina sobie przypominam sobie debaty dotyczące np. organizmów modyfikowanych genetycznie szczególnie upraw warzyw owoców i krytycy mówili nie wiemy jak to na nas będzie działało po 5 latach po 10 pewien, że ten okres można odłożyć, bo nie będziemy widzieli jak nas będzie działał po 50100 czy też 200 no, więc pytanie brzmi czy naprawdę musimy, jaka jest jak jest bezpieczny okres, który nam pozwoli powiedzieć tak to jest bezpieczne także, pamiętając o tym, że przecież mamy terapie nie Genowe tylko inne leki dopuszczone do użytku nawet popularnej teraz po latach dowiadujemy się o nich, że jednak nie uzależniają pogarszają sytuację zamiast poprawić także to Bragi rzeczywiście no to jak pan wspomniał w ostatnim zdaniu faktycznie każdy legł każdy skuteczny tego oprócz tego, że leczy czy też ogranicza objawy objawy choroby no może wywoływać różnego rodzaju efekty uboczne czasem efekty uboczne np. długotrwałego stosowania takich leków drobno cząsteczkowej etyk w Zarze, które zażywamy w postaci tabletek obserwujemy dopiero po kilku czy kilkunastu, a po kilkunastu latach, ale tutaj jest konieczność wyważania ryzyka i korzyści no i instytucje dopuszczające stosowanie terapii genowych pani tutaj przede wszystkim rozmawiamy no rozważa je tutaj z uczelni korzyści względem ryzyka, jakie związane ze stosowaniem określonych tera i te, które są dopuszczone do stosowania non mają zdecydowanie większa, więc przenoszą większe korzyści aniżeli widzi się ryzyka, jakie w tej chwili jest z nimi związane natomiast to jest m.in. te obawy są m.in. przyczyną pewnych ograniczeń w stosowaniu pewnych pewnych terapii obecnie na stan w Polsce prawie dyskusja na temat dopuszcza dopuszczeniem tego leku stosowanego w rdzeniowym zaniku mięśni, czyli tej terapii genowej załogant ma dopuszczeniem do stosowania u innych chorych poza tym ograniczeniem, jakie została przyjęta, czyli dzieci doszło z tego miesiąca czy też dzieci do ważących do 13,5 i pół kilograma i jeżeli np. no czytamy informację na ten temat na bardzo dobrym portalu pacjentów po fundacji rdzeniowego zaniku jeśli tam można znaleźć informację stanowiska lekarzy neurologów dziecięcych, którzy podkreślają, że no jednak obecnie konieczna jest dalsza obserwacja, ponieważ nie wiadomo jeszcze w tej chwili po tych kilku latach stosowania tych leków, jakie mogą być długotrwałe konsekwencje to m.in. z tym miastem związane, że jeżeli nocą zawiązane zalecenia, że jeżeli ktoś jakiś pacjent otrzymuje 1 legł panie może otrzymywać drugiego leku działającego podobnie czy wywołującego podobne podobne efekty także no nie zawsze tak jest, że to co by się mogło wydawać prawda osobom los bezpośrednio zainteresowanym czy też czy też osobą, a nie nie nie zajmujących się pewne danymi danymi chorobami, że to co się wydaje najlepsze zawsze należy zawsze należy należy stosować trzeba trzeba rozważać tutaj różnego rodzaju problemy i Paszcza ze względu na to, że terapie Genowe to są racje, które uderzają te podstawy choroby i my nie wiemy, jakie będą długotrwałe efekty odniesionego poziomu określonego białka pacjenta, którego tego białka niebyła matka Lili Lili Lili urodzenie i 3 to co normalnie organizmie regulowane przez dobrze funkcjonująca funkcjonującą naszą maszynerię genetyczną czy naprawa tego za pomocą terapii genowej przyniesie równie dobre efekty będzie równie długo dobrze działać jak te jak co działa dla włosów, która która, które są zdrowe i w związku z tym tutaj konieczne są tak długo trwała długotrwała obserwacja, ale niewątpliwie no dotychczasowe badania badania, które trwają kilkanaście lat na określoną wart ponad określoną terapią genową wskazują, że coraz więcej terapii genowych potwierdza swoją skuteczność i że będą mogły być stosowane wleczeniu różnych od trzeciego tutaj musimy pamiętać terapie Genowe są w rapie bardzo precyzyjnie na to są terapie, które uderzają w nowo określony gen źle źle funkcjonujący czy zmutowany u danego pacjenta terapia genowa nie jest tak jak np. antybiotykami, jeżeli ktoś ma infekcję układu oddechowego czy też inna osoba ma infekcję układu moczowo-płciowego można zastosować ten sam antybiotyk, ponieważ ma szerokie spektrum działania i będzie eliminował bakterie czy to powodujące zapalenie płuc czy to powodujące zapalenie no druk druk macza w przypadku terapii genowej terapia musi być precyzyjnie dobrana do do choroby to samo dotyczy również terapii komórkami macierzystymi to jest bardzo ważne i o tym o tym musimy pamiętać panie profesorze dla tych państwa, którzy czy dla tych słuchaczy i działaczy, którzy nie mają dostępu do tygodnika The Economist, jakie choroby tworzy, jakie terapie Genowe są dostępne na jakie choroby i myślę tutaj tych terapie, które są już za aprobowanym przez odpowiednie instytucje albo oczekuje się, że zostaną zatwierdzone w ciągu no najbliższego roku tak jak za chwilę powiemy o tych terapii natomiast, że w tym w pierwszej kolejności chciałbym właśnie osoby zainteresowane odesłać do takich stron internetowych czy która, które bardzo przystępny, a zarazem bardzo rzetelny sposób przedstawiają informacje na temat terapii genowych terapii terapii komórkowych UE jest takie konsorcja europejskie o nazwie euro dziś dzięki UE, czyli euro dżin SLD PSL trwający Shell teraz PiS jest to koncepcja, która składa się, w którym ZUS w pracach uczestniczy kilkadziesiąt zespołów naukowych m.in. mój zespół zakładu biotechnologii medycznej Uniwersytetu Jagiellońskiego, ale również zakład biologii Uniwersytetu Warszawskiego jest strona internetowa euro dziś ITI, która jest w języku angielskim, a zarazem również strona internetowa w języku polskim, gdzie w sposób przystępny dla nie specjalistów przedstawione są informacje na temat terapii genowych na temat terapii komórkowych na temat możliwości terapii komórkowych to co jest istotne w kontekście tego również, o czym dyskutujemy w Polsce na temat no ograniczeń terapii komórkowych i przestrzegania przed c osób zainteresowanych przed ryzykiem podejmowania się czy z i decydowania na przyjmowanie rad, które nie są uznanymi terapiami to dotyczy tzw. terapii komórkami macierzystymi natomiast jeśli chodzi o terapie Genowe terapie Genowe są zarejestrowane dopuszczone w tej chwili do leczenia pewnych określonych chorób tutaj rdzeniowy zanik mięśni, którym dużo mówiliśmy jest takim sztandarowym przykładem tutaj mamy tę klasyczną terapię genową, czyli zalegającym na sektor, a szał, który dostarcza prawidłową postać genu SMN 1, ale w Polsce od kilku lat wszyscy pacjenci chorujący na rdzeniowy zanik mięśni są leczeni mogą być leczeni tą pomocą refundowanego leku emocji Wersalu, który działa, a więc trochę inaczej, ale efekt jest taki sam, ponieważ przywraca ex produkcji tego brakującego opieranie prof. Robby tak to tylko dosłownie same choroby inne choroby to przede wszystkim niedobory złożone niedobory odporności przeto zarejestrowane owe w ubiegłym tygodniu terapie Genowe przeciw PE Peta Callas w leczeniu sala Semi i leczeniu hemo w chwili czy też zarejestrowane w ubiegłym roku terapie Genowe w Europie stosowane wleczeniu LM kody strofy ciężkich chorób dotykających ma układ nerwowy i kilkanaście mamy nadzieję, że będzie znacznie więcej pan prof. Józef Dulak kierownik zakładu biotechnologii medycznej wydziału Biochemii fizyki biotechnologii Uniwersytetu Jagiellońskiego państwa moim gościem informację o jedenastej 40 Zwiń «

PODCASTY AUDYCJI: OFF CZAREK

Więcej podcastów tej audycji

REKLAMA

POPULARNE

REKLAMA

DOSTĘP PREMIUM

Więcej niż na antenie! Teraz TOK FM Premium 30% taniej: podcastowe produkcje oryginalne, Radio TOK FM bez reklam i podcasty z audycji. Nie zwlekaj i słuchaj wygodniej!

KUP TERAZ

SERWIS INFORMACYJNY

REKLAMA
REKLAMA
REKLAMA